纵观近年血液学进展，人们惊奇地发现：病情凶险的M3白血病因发现了PML-RAR使预后彻底改变；发病机制复杂的慢性粒细胞白血病因有了酪氨酸激酶抑制剂而接近治愈；蛋白酶体抑制剂使近一半多发性骨髓瘤获得缓解；CART、PD1/PDL1、CD20、FLT-3、B细胞成熟抗原等，由于找到了“复杂”的血液病的“简单”靶点，大大推进了对“病”的认识并提高了临床疗效。这种解剖“复杂”、寻找“简单”，最后认识并征服“复杂”的过程，是研究所有血液病特别是骨髓衰竭症的“正道”，甚至是“必由之路”。

骨髓衰竭症是一大类造血系统重症的总称。由于该类疾病取材困难，病理机制研究多年裹足不前，诊断和鉴别诊断缺乏特异指标，临床表现雷同，治疗缺乏新药。国外学者曾用几个“圈”相互交叠来描述不同骨髓衰竭症之间的“复杂”关系，又留下了“相互排除诊断”的“逻辑不可能”，诊断再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）需除外骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS），诊断MDS需除外AA；近年来，关于“克隆性再生障碍性贫血”的讨论国内外满天飞，免疫抑制剂和增强剂都用于治疗低危MDS。这些貌似“周全”、实际上“矛盾”的“圈学说”和“乱现状”给认识骨髓衰竭症的“庐山真面目”添了不少“云”和“雾”。笔者认为，要征服骨髓衰竭症，必须理清骨髓衰竭症的机制，纯化机制相对明晰的“独立疾病体系”，逐步“瘦身”意义未明“综合征”，最后争取将所有骨髓衰竭都归入机制明晰的“病”，进而寻找不同“病”各自的“靶点”，因靶施治。

对骨髓衰竭症的认识历程

回顾人们对骨髓衰竭症的认识历程，大致如下。

AA期19世纪末，Ehrlich首次报道了AA，之后西方学者将物理、化学和生物因素引起的所有骨髓衰竭症统称为“AA综合征”，并推测其可能源于“种子、虫子和土壤异常”。当时的治疗主要是支持治疗（输血、补充造血原料和对症治疗），之后雄激素和改善微循环药（如一叶秋碱等）也陆续用于AA，但均不能使衰竭骨髓完全恢复。