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肢端肥大症是一种由生长激素（GH）分泌过多引起的慢性进展性内分泌代谢性疾病，通常由分泌GH的垂体腺瘤引起1。GH刺激肝脏产生胰岛素样生长因子-1（IGF‑1），长期过量分泌的GH和IGF-1导致躯体过度生长和身体畸形及多器官系统并发症2。疾病的诊断和治疗评估依据生化（GH和IGF-1）结果，以及影像学（垂体腺瘤）和临床特征3。然而，临床和生化的结果可能表现不一致，可能会妨碍对疾病的诊断和治疗过程。此外，GH和IGF-1测定结果也可能存在差异4，这进一步强调了需要对疾病的特异性参数进行综合评估。因此，需要较为全面的工具来评估肢端肥大症的生化、肿瘤和临床特征。

在2021年9月13日至15日举办的2021年欧洲内分泌学会（ESE）关于肢端肥大症临床进展的在线研讨会中，来自意大利帕多瓦大学的Pietro Maffei教授分享了题为《Discrepancies between clinical outcomes and biochemistry, how could new tools be of help》的主题报告，介绍了目前常用的肢端肥大症评估工具，这些工具为疾病的诊疗提供了新的方法和思路。本刊特邀中山大学附属第一医院内分泌科的李延兵教授对此进行分享与解读，诚邀读者共赏。

李延兵教授

中山大学附属第一医院

中山大学附属第一医院内分泌科主任

教授、博士生导师、中山大学名医

广东省卫生健康委员会内分泌重点实验室主任

广东省医学会内分泌学分会主任委员

中国微循环学会糖尿病与微循环专业委员会副主任委员

中华医学会内分泌分会委员、垂体学组副组长

中国胰岛素分泌研究组组长

广东省国家级医学领军人才

国家重大慢病重点专项首席专家

广东省医学会糖尿病分会第三届主任委员

广东省健康管理学会代谢与内分泌专业委员会主任委员

1.患者报告的结果(PRO)评估工具

患者报告结局(PRO)评估工具包括肢端肥大症症状问卷(Patient Assessed Acromegaly Symptom Question，PASQ)、肢端肥大症患者生活质量量表(Acromegaly Quality of Life Questionnaire，AcroQoL)以及肢端肥大症治疗满意度问卷(Acromegaly Treatment Satisfaction Questionnaire，Acro-TSQ)等。

1.1 PASQ

PASQ是针对肢端肥大症的特异性问卷，共包括7个问题：头痛(0-8分)，多汗(0-8分)，关节痛(0-8分)，疲劳(0-8分)，软组织肿胀(0-8分)，四肢麻木或刺痛(0-8分)，整体健康状况(0-10分)。分数越高表明症状和体征越严重5。

1.2 AcroQoL

AcroQoL是一项针对肢端肥大症患者健康相关生活质量的问卷，主要评估生理和心理特征，共22个问题6。

表1 肢端肥大症患者生活质量量表(AcroQoL)

该量表优点在于其针对肢端肥大症的疾病特异性问卷具有良好的心理测量属性，问卷的可行性超过95%；缺点在于其结果与生化控制并不一致，对不一致的生化和生活质量结果的解释仍不清楚，在临床实践中常规使用该工具的价值可能有限7。