近年来，随着世界各国对罕见病患者临床用药需求的逐步重视以及相关配套支持政策的逐步出台，罕见病相关的新药研发工作频频取得突破。罕见病中的库欣综合征的相关研发工作也取得了较大突破。本篇文章将着重介绍由Corcept Therapeutics开发，在库欣症和肿瘤临床治疗中均取得较好表现的在研产品—Relacorilant。

No.1

库欣综合征

库欣综合征（Cushing syndrome，CS）又称皮质醇增多症（hypercortisolism），在临床上根据其是否由促肾上腺皮质激素（ACTH）长期分泌过多所引起，分为ACTH依赖性和非ACTH依赖性两大类。该病高发于20-40岁的年龄阶段，患病率有明显性别差异，男女发病率之比约为1：3。

目前，针对库欣综合征的治疗主要有三大途径：

1. 在下丘脑-垂体发挥作用：通过减少ACTH分泌（神经调节剂）；

2. 在肾上腺发挥作用：通过抑制皮质醇合成（类固醇生成抑制剂）；

3. 在外周发挥作用：通过与皮质醇竞争（糖皮质激素受体拮抗剂）。

目前，全球共有5款产品获批库欣症适应症（Cushings disease/Cushings syndrome）。其中，Recordati的3款产品引进自诺华，相关交易协议于2019年7月达成，3款药物的交易总价达3.9亿美元。

No.2

Relacorilant

Relacorilant是一款由Corcept Therapeutics开发的小分子药物，是一种选择性糖皮质激素受体拮抗剂。该药是Corcept Therapeutics继首款上市的糖皮质激素受体拮抗剂米非司酮（mifepristone）后，临床进度最快的在研产品。

2012年，mifepristone获FDA批准上市，用于治疗内源性库欣症患者的高血糖症状。上市后，mifepristone取得了优异的市场表现并且在上市后接近10年的时间里保持较快的销售增速。据公司公告，2020年mifepristone全球销售额已达到3.54亿美元，较2019年的3.07亿美元增长了约15%。根据机构预测，mifepristone销售额将于2022年突破4亿美元。

库欣症适应症

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