本文转自：南国都市报

罕见病SMA特效药纳入医保 每针从70万元降至3.3万元 通过一年多药物治疗和运动康复

海南32名患者重燃希望之光

医生为患者提供康复指导。

2月26日，海南省人民医院联合海南省残疾人康复指导中心、海南省医师协会康复医师分会开展“罕见病脊髓性肌萎缩症（简称SMA）”康复指导与辅具适配专项义诊，为20余名SMA患者进行康复指导和免费辅具适配发放。

每年2月的最后一天是国际罕见病日。记者了解到，用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的“特效药”——诺西那生钠注射液经国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，并纳入医保报销后，一年多来，海南30余名SMA患者通过药物治疗和运动康复，功能逐渐恢复，症状明显改善，对未来充满希望。

南国都市报记者王洪旭 实习生张子淇 文/图

6岁患儿用“特效药”1年

妈妈：“希望她能跟小朋友一起上学”

义诊活动在海南省人民医院门诊大楼一楼举行，前来参加的SMA患者以小孩居多，也有一位34岁青年。他们备受脊髓性肌萎缩症折磨，有的症状轻能自己行走，有的则只能坐轮椅。见到给自己治病的医生，有的孩子踉踉跄跄走过去，给医生一个拥抱。

来自东方市八所镇的黄女士，带着6岁的女儿参加义诊，对于女儿现在康复情况，她十分欣慰和满意。

2018年4月，黄女士的女儿1岁多时，查出患罕见病SMA，但那个时候国内还没有特效药。“当时只做康复，没有药物治疗。”黄女士说，当时孩子的运动能力很差，不能走路，但一直坚持做康复，没有放弃，当时医生告知他，等有了“特效药”孩子就有救了。

SMA是一种罕见的常染色体隐形遗传性神经肌肉疾病，由于SMN1基因的缺失或突变，患者多在幼年期发病，会出现肌肉萎缩、肌无力等症状，随着病情的进展，患者可能会丧失行走能力，无法自主呼吸等。

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