为什么要进行这样的试验？目的就是要藉由研究，得到更有效诊断或治疗疾病之新方法，医学的进步需要新方法来推动，但是许多诊断方式、药物、医疗器材以及疫苗在临床实际应用的状况与动物试验的结果并不一定相同，用于人体的后果并不清楚，在广泛临床使用之前，必须收集相关资讯，确定是否有效，或者最适合病患的剂量并观察监测会不会产生不良反应等，因此临床试验是医学进展之必要过程。

临床试验依目的可分为两大类：「治疗性临床试验」和「非治疗性临床试验」。前者是以控制或治疗某种疾病为目的，后者则包括对疾病的筛选、侦测、诊断等方法的研究。同时也包括疾病影响心理以及生活质量的方法。在癌病的领域，大部分的临床试验与新疗法有关。这些治疗可能包括手术、放射线治疗、化学治疗、生物制剂、标靶治疗及基因治疗等单独或合并的治疗方式，目的在尽可能治愈癌症病人，或延长癌症病人的生命。其次要回答“为何要参加临床试验”这个问题。

大多数临床试验是因为没有标准治疗方法，或是标准治疗方法疗效不理想时，会考虑加入临床试验。说不定新药会更有效，所以不妨一试，另一方面又会担心加入临床试验，有可能出现一些已知或未知的风险，因此在加入临床试验前，为了自己的权益，绝对要完全清楚了解该试验内容与自己在该研究中的权利与保障。

临床试验用药到底对人体有无伤害性呢？非专业人员并无法窥得全貌，因此第一点应了解研究机构是否设有「人体试验审查委员会」严谨审查制度，替病人把关，定期稽核临床试验之正确执行，在有关单位之严密监控下，可确保参与临床试验受试者之权益与安全获得完整的保障。第二点，在签署同意书前，应注意是否内容加注“若您对临床试验有任何疑虑，请和本院新药临床试验中心或人体试验委员会联络电话…”，因为在临床试验中，同意书最主要的精神在于「知情同意」，这表示研究者希望受试者是在完全了解该临床试验可能的好处及坏处之后才决定是否参加的。