科学家用的是1型单纯疱疹病毒（HSV-1）。编码C7蛋白的COL7A1基因很大，有大约9000个碱基对，载体病毒必须容纳这个基因，而HSV-1可以胜任。再者，HSV-1进入细胞核后，不会把自己的DNA插入宿主染色体，宿主的基因组就不会因为被插入而出现危险的变异。

1型单纯疱疹病毒感染有时会引起唇疱疹，但大多感染者未必会经历（图片来源：BotMultichill）

除此之外，全球大约67%的人类携带这种病毒，但绝大多数情况下HSV-1都能在人体内安静潜伏下来，不引起任何症状。这表示HSV-1能有效躲避免疫反应，不被机体清除，更有机会完成科学家给它的使命。

而研究团队除了要把目标基因插入病毒DNA，还要对病毒DNA进行额外的编辑，让它进入细胞核后难以复制，难以传播到身体的更多部位。只有得到这样的病毒，才能用它去感染皮肤细胞。

第一步是体外实验。科学家在体外环境下，用基因编辑后的HSV-1病毒感染了一些RDEB患者的皮肤细胞，其中既有来自表皮的角质生成细胞（keratinocytes），也有来自真皮的成纤维细胞（fibroblasts）。实验证明，这些细胞生产C7蛋白的能力明显增强了。

第二步，科学家把这种方法用在了小鼠体内。实验用的小鼠也是Col7a1_flNeo隐性纯合子，这种基因型的小鼠，产生的C7蛋白只有正常小鼠的10%。研究团队在小鼠背部的四个点进行了皮内注射，让携带目标基因的HSV-1病毒进入小鼠的皮肤。

结果，在注射后的第三天，表皮真皮连接处检测到了C7蛋白的线性分布；而到了第七天，科学家已经在大片的皮肤上，发现这种蛋白质的广泛连续线性分布。也就是说，在小鼠身上注射病毒后，C7蛋白的表达显著上升了。

第三步，就是对这种基因疗法进行临床试验。