让伤口完全闭合

科学家进行了一期与二期临床试验。一期主要评估基因疗法的安全性，和C7蛋白的生产力；二期主要评估疗法对伤口愈合的影响。团队一共招募了9位患者，其中三位是儿童（6岁以上）。他们都被诊断为全身性RDEB。

这些参与者接受的治疗方案与小鼠有所不同，把皮内注射换成了在伤口处涂抹凝胶，不过当中依然含有携带COL7A1基因的HSV-1病毒，以帮助患者生成C7蛋白。每1~3天涂抹一次伤口，疗程为期25天，同时用不含病毒的安慰剂凝胶涂抹另一处伤口，作为对照。

左为治疗前，右为治疗完成3个月后的愈合结果（图片来源：原论文）

在这些患者当中，并没有出现安全性问题报告，胶原蛋白的表达增强也符合团队的预期。至于伤口愈合情况，实验组除了一个伤口之外，其他伤口都在治疗结束后的3个月之内完全闭合了；而唯一的例外，是一个已有5年历史的慢性伤口，它在治疗后的一个月内仅有部分闭合，不过经历了第二个25天疗程后，也实现了完全闭合，并且维持了8个月。

相比之下，安慰剂凝胶有时也能产生一定的修复效果，但没有病毒凝胶那样明显，且维持不了多久。

科学家说，这个疗法并不能永久治愈RDEB。毕竟，人体的皮肤细胞在不断更新，老的细胞会被淘汰，新的细胞又无法继续生成C7蛋白。所以，一个疗程后，可能再过半年就要重新涂抹一次。不过，能控制住患者的病情，已经让研究团队十分鼓舞。

虽然，2017年也曾经有一个患有大疱性表皮松解症（EB）的7岁男孩，在接受干细胞移植手术之后，病情得到了显著的好转。不过，这样的侵入式治疗更为复杂，成本也十分高昂，并且不能保证成功。而主导当年那项干细胞研究的生物学家Michele de Luca认为，或许可以把两种方式结合起来，靠干细胞治疗大面积的问题，用凝胶处理小伤口。

“我们跟蝴蝶不一样，我们比外表看起来强韧得多。”