7个罕见病药品纳入目录，有药品降幅达94%

罕见病是2022年医保谈判的重点之一，据国家医保局，此次共有7个罕见病用药被纳入医保谈判，包括治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散、治疗遗传性血管性水肿的拉那利尤单抗注射液、多发性硬化领域药物富马酸二甲酯肠溶胶囊和奥法妥木单抗注射液、治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液等。

其中，罗氏制药（RHHBY.US）的利司扑兰口服溶液用散成功被纳入医保，降价幅度高达94.07%。据央视新闻，这款药物上市时60mg每瓶的价格为63800元，谈判现场企业代表的最初报价为5298元，最终以3780元谈判成功。

利司扑兰口服溶液用散限2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），该药物此前也曾参加2021年医保谈判，但最终并未成功选入。在当时，另一款SMA治疗药物诺西那生钠注射液参加谈判并获得成功，价格从70万/针降至3.3万/针。

本次医保谈判中，多发性硬化领域有两款罕见病药物入选，分别为渤健生物（BIIB.US）的富马酸二甲酯肠溶胶囊以及诺华制药（NVS.US）的奥法妥木单抗注射液。

根据诺华集团公众号，奥法妥木单抗注射液于2021年12月在国内获批上市，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。

渤健生物公众号显示，富马酸二甲酯肠溶胶囊于2021年4月作为临床急需的境外新药获批进入中国。渤健生物表示，随着这款药物正式纳入医保，该公司在华三款上市产品均已经被纳入医保目录。

公开资料显示，多发性硬化（Multiple Sclerosis，MS）是一种严重、终身、进行性、致残性的神经免疫性疾病，会让患者逐步丧失自理能力，造成瘫痪、失明甚至失去生命。我国MS的发病率为0.235/10万/年，预计有3-5万名患者，MS患者如果不及时治疗，随着时间的推移，患者会出现多次复发，残疾不断进展，患者预期寿命比健康人群平均缩短6-7年。

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