前段时间，一篇“日本攻克白血病”的文章火了。

文章里称：日本东京诺华制药研发成功了一种特效药，能够治疗白血病。这种药只需要使用一次，价格为3349万日元(约合人民币210万元)，而且，去年5月22日起可使用医保。

这款新药其实没那么神

白血病，也称为血癌。犹记得曾经风靡一时的韩剧《蓝色生死恋》，女主角最后就是因白血病发香消玉殒。近日，日本新闻媒体采访了诺贝尔医学生理学奖获得者本庶佑教授，他称日本宣布白血病已经攻克！并且这种药品已被列入日本医保，白血病患者只需负担30%的医疗费。新闻报道更指出，这款名为“Kymriah”的特效药，直接提升了60%的治愈率，是医疗界的奇迹。

·Kymriah的适应症

“Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。”北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权在接受科技日报记者采访时表示。

“Kymriah”的作用其实就是给抗原受体细胞（CAR-T细胞）先提取到人体外，给其装配了一个能够准确寻找到白血病细胞的“导航”系统，升级后的T细胞再送回体内，靶向击中白血病毒，完成细胞免疫治疗。

“Kymriah”作为人类史上首款CAR-T细胞产品，它在临床运用上还是一个“婴幼儿”。Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月，Kymriah第二个适应症获批，它被用于治疗复发，或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。

·实验数据如何？

坊间流传“Kymriah”的治愈率高达80%是真的吗？我们进一步挖掘这种免疫疗法的真相。

2012年，白血病患者艾米丽在医院接受了尚在临床试验阶段的CAR-T细胞免疫治疗，成了全球首个采用该疗法治疗的白血病儿童，她也是这个疗法的获益者。艾米丽从接受治疗至今，已经度过了7年，白血病无复发迹象。

那临床试验的数据又如何？小艾从FDA官网中找到了答案：在临床试验中，63位白血病患者接受了Kymriah的治疗，3个月后，总缓解率为83%，即52位患者的病情得到了缓解。但这只是缓解率，缓解率只能证明病情在某一段时间得到控制，但这不意味着治愈。

Kymriah的CAR-T细胞免疫疗法“治愈率”缺乏科学依据，也没有临床数据考证，坊间流传的80%的治愈率有点言过其实。

人们对任何新的治疗技术都有渴求之心，但不得不承认，作为一颗“新星”，CAR-T细胞疗法存在许多不确定因素有待探索。

白血病并非都是绝症

在大部分人眼中，患了“白血病”宛如生命走近了倒计时，但所有白血病都是不治之症吗？

·治疗白血病的这些方法，分别达到什么样的效果？

随着对白血病研究的深化，治疗手段也层出不穷。目前白血病的治疗方法主要包括以下三种：静脉化疗、骨髓移植、靶向治疗。

静脉化疗：这种治疗方法是最早使用的治疗白血病的手段，它在临床上有40多年的经验，所以到了今天，急性白血病的基础治疗方案仍然是静脉化疗。静脉化疗能使白血病在短期内得到控制，但难以除根。

骨髓移植：自1990年起，这个治疗手段开始推广，到了2013年已经有100万人接受了骨髓移植。它能够明显改善白血病病情，将近5成患者通过这个治疗方法达到治愈。

靶向治疗：靶向治疗可以仅仅杀死白血病癌细胞，而保证其他正常细胞无损。在靶向治疗防癌中针对急性早幼粒细胞白血病已经有了成熟的靶向治疗方案。

“Kymriah”药物的问世让许多白血病患者和家庭看到了新的希望，据相关媒体报道，日本将Kymriah纳入医保后，患者需承担费用降至41万日元(约合人民币2.8万元)。这也给了无数正被疾病困扰的人们，看到了政府有力的支撑。相信未来我国也会对于这类疾病给出进一步的医疗体系保障，让更多的人重回健康的生活。

参考资料：

[1]《白血病治愈率80%？ 日本的这款新药没那么神》.科技日报.2019-09-09

[2]《全球首例！白血病患儿新方法治疗成功痊愈》.中国日报.2015-11-07

[3]《罗一笑刷爆朋友圈：白血病真是不治之症？》.丁香医生.2016-11-30

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