AAV不能独立复制，只有在辅助病毒 （如腺病毒、单纯疱疹病毒、痘苗病毒） 存在时，才能进行复制和溶细胞性感染，否则只能建立溶源性潜伏感染。AAV将其基因组整合到19号染色体上的一个特定位置，即AAVS1，或在染色体外独立复制。AAV是非致病性的，即使在其自然状态下也不会引起任何疾病；此外，它没有系统的固有性免疫反应。总共发现了12种天然的AAV衣壳血清型，并命名为AAV1-AAV12，它们显示出优先与体内特定组织结合的特性。

AAV不仅能感染活跃分裂的细胞，而且能感染非分裂细胞，这使得它对许多病毒和非病毒载体对基因传递不敏感的细胞群特别有价值，例如视网膜细胞和神经元细胞。AAV感染静止细胞的自然能力促进了基因治疗的许多显著进步，例如FDA批准的治疗Leber先天性黑朦的Luxturna （Spark Therapeutics） 。 临床上批准的基于AAV的基因治疗药物 在过去的20年中，基于AAV载体的基于治疗在临床转化中的相关性不断提高，目前占全球基因治疗临床试验的8.1%。

第一个批准在欧洲临床使用的基于AAV的基因治疗药物是Alipogene Tiparvovec （AT） ，用于治疗脂蛋白脂酶缺乏症 （LPLD） ，这是一种罕见的常染色体隐性疾病。该药物于2012年获得批准，商品名为Glybera。AT基因疗法提供LPL基因的变体，LPLS447X，以纠正LPL患者LPL的功能。在III期临床试验中，给药AT后14周，低脂饮食后乳糜微粒的峰值水平降低了79%。

目前有17种美国FDA批准的基因疗法，包括AAV载体voretigene neparvovec rzyl （VN） ，由Spark Therapeutics于2017年开发，商品名为Luxturna。VN包含一个包裹RPE6基因的AAV2，用于治疗双等位基因RPE65相关的视网膜营养不良症，一种罕见的遗传性疾病，导致视功能受损，随年龄增长而下降，最终导致失明。在2012年进行的III期临床试验中 （NCT00999609） ，Leber先天性黑朦2型患者接受视网膜下注射VN 1年后，65%的参与者获得最大改善。在VN获批之前，还没有治疗视网膜营养不良的药物。 2019年获得FDA批准的第二种基于AAV的基因疗法是Onasemogene abeparvovec xioi （OA） ，由AveXis开发，商品名为Zolgensma。OA利用表达功能性SMN1转基因的AAV9治疗2岁以下儿童的I型脊髓性肌萎缩症 （SMA1） 。