前沿肢汇 | 肢端肥大症临床和生化结果之间的差异如何解决?新型评估工具来助力

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前沿肢汇 | 肢端肥大症临床和生化结果之间的差异如何解决?新型评估工具来助力

2021-09-27 20:25 来源:明珠号 人民资讯

表2 SAGIT®对治疗决策的判断和研究者的判断一致性较高

2.2 ACRODAT(肢端肥大症活动性评估工具)

ACRODAT是评估肢端肥大症活动性及严重程度的的关键工具。根据专家意见,下面5个参数被认为是评估疾病活动的最佳总体指标:IGF-1水平、肿瘤状态、合并症、症状和健康相关的生活质量。在验证研究中,IGF-1和肿瘤状态成为中重度疾病活动患者分类的主要参数11。ACRODAT与以往软件评分方法的不同之处在于其不仅包括了对肢大疾病活动不同方面的评分,同时还涉及治疗建议。

表3 ACRODAT(肢端肥大症活动性评估工具)

验证研究强调了IGF-1和肿瘤状态对常规临床决策的影响,而以患者为导向的结果评估则较少受到关注。为了确定患者如何定义肢端肥大症的疾病活动,并从患者的角度量化ACRODAT中包含的各个疾病参数的相对重要性,Jackson Y等人对100例接受药物治疗的肢端肥大症患者完成了一项在线偏好研究,结果显示,在病情稳定/轻度活动/显著活动之间进行选择时,体征/症状、肿瘤大小和IGF-1水平的权重相等;在轻度/显著疾病活动时,IGF-1与体征和症状的权重相等。结果显示,所有疾病参数均能预测健康状况。肿瘤大小和IGF-1水平各占决策过程的23%;生活质量、体征/症状和合并症情况分别占21%、19%和14%。由此可见治疗时应考虑患者的偏好并优化治疗,采用整体疾病管理方法12。

图4 ACRODAT-患者导向研究

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