2.临床报告的结果评估工具

2.1SAGIT®

SAGIT®是一种新型医生报告结局(clinician-reported outcome，ClinRO)工具，具有多个维度，包括评估肢大体征和症状(S)、相关合并症(A)、生长激素水平(G)、IGF-1水平(I)以及肿瘤特征(T)的五个部分8。开发SAGIT®是为了助力并优化肢端肥大症临床实践的各个方面，如更好地辨别肢端肥大症的疾病活动度，对疾病严重度进行精准分类，准确评估疗效；在临床实践中，SAGIT®还可用于提高对现行指南的应用，并使应用更加标准化，进而助力医生做出治疗和管理肢端肥大症的最佳决策。SAGIT®具有实现以上目标的先决条件，因为其在一种工具中几乎涵盖了肢端肥大症诊疗各阶段所需要的所有层面的资料。

图1 SAGIT®

为了评估真实世界中肢端肥大症患者的治疗现状，Giustina A等学者应用SAGIT工具进行了一项纳入228例患者的回顾性病例对照研究9。结果表明在纳入的228例患者中，医生根据临床整体评估问卷（clinical global evaluation of disease control, CGE-DC）判断为“疾病控制(医生主观判断)”的患者中，仍有48%的患者为临床活动性疾病(按照指南定义分类)，有29.7%未达到生化控制（定义为GH≤2.5 µg/L; IGF-1正常），47.3%未实现严格的生化控制（定义为GH≤1 µg/L; IGF-1正常）。评估为“CGE-DC“未控制的患者中，即使多数为临床活动性疾病，被研究者判断为不需要改变治疗方案的比例竟高达40%，说明仅根据医生对疾病控制情况的主观判断(CGE-DC)指导临床实践是远远不够的。此外，在CGE-DC控制组但未实现生化控制的患者中，大部分患者的治疗决策均被研究者认为无需改变，更进一步佐证了主观判断、客观指标和治疗决策之间的差异。

图2 SAGIT研究

为了进一步评价SAGIT对肢端肥大症控制状况的判断能力，SAGIT研究在基线分析的基础上继续进行，2年的总观察期结束后，进一步进行分类和回归树(CART)分析，以研究基线时的SAGIT®如何区分控制和未控制肢端肥大症。结果表明CGE-DC控制性肢端肥大症患者的基线S、G、I和T平均分显著低于CGE-DC未控制的肢端肥大症患者。由此得出SAGIT是全面、准确评估肢端肥大症严重程度的有效、灵敏的工具10。

图3 SAGIT研究

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