9月22日，Incyte宣布，美国FDA已批准Jakafi (ruxolitinib，芦可替尼)补充新药申请(sNDA)，用于治疗成人和12岁及以上儿童患者类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GVHD)，早在2019年，FDA已批准芦可替尼用于治疗成人和12岁及以上儿童患者类固醇难治性急性GVHD。

移植物抗宿主病(GVHD)是异基因造血干细胞移植(供体干细胞移植)的主要并发症。患者接受异体肝细胞移植后，供体细胞会启动免疫反应，攻击移植受体器官，使发病率和死亡率显著提高。GVHD主要有两种形式，急性型，一般在移植后100天内发生；慢性型，一般在移植100天后发生。这两种形式都可对多个器官系统，包括皮肤、胃肠道(消化道)、肝脏造成影响。在美国，有超过14000人患有慢性GVHD，其中许多人面临严重的并发症，可能影响日常活动，并持续数年。

芦可替尼是一款first-in-class JAK1/JAK2抑制剂。诺华负责其片剂在美国以外地区商业化，商品名为Jakavi，Incyte则负责芦在美国的开发和商业化，商品名为Jakafi。芦可替尼片剂已在美国获批用于治疗移植物抗宿主病(GVHD)、骨髓纤维化、真性红细胞增多症。

FDA此次批准是基于代号为REACH3的III期临床研究结果。该研究比较了芦可替尼和最佳可用疗法(BAT)治疗类固醇难治性慢性GVHD的疗效。结果显示，第24周时， 芦可替尼组患者在主要终点总缓解率(ORR)上显著高于BAT治疗组(49.7% vs 25.6%，P＜0.0001)。

芦可替尼最常见的血液学不良反应（发生率>35%）是贫血和血小板减少症。最常见的非血液学不良反应（发生率≥20%）是感染。

就在昨日，芦可替尼乳膏剂获FDA批准上市，用于短期和非连续性长期治疗非免疫功能低下的12岁及以上轻中度特应性皮炎 (AD) 患者，商品名为Opzelura，成为了FDA批准的首个也是唯一一个局部外用JAK抑制剂。Incyte拥有Opzelura的全球化开发和商业化权利。

来源：搜狐

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