药物化学，是一门发明新药、阐明药物化学性质、研究药物分子和机体细胞之间相互作用的综合药学学科。小番健康作为一名药物化学科研工作者，主要研究领域为乙肝、丙肝、抗肿瘤药物、ED药物研发。科研人员需报以充足的好奇心，在看似汪洋中寻找对某种疾病有意义的靶标，这就是早期的药物发现工作。

想要科学认识，新药研发对于制药公司乃至大国的影响，先要了解药品定义。药品指的是，用来预防、治疗、诊断疾病，具有针对性的调节人体机能并规定适应症、使用方法、使用剂量和注意原则的物质。在美国，一种新药指的是一种新的化合物，特指该化合物的治疗成分从没有通过任何成员国或其他地区的法律认可。

什么是新药？

许多人认为，只有彻底治愈某种疾病的药物，才能够称为新药。事实上，全球药监部门对新药的定义是这样的，新药指真正拥有全球专利或是在全球范围都没有上市过的新化学实体（NCE）新药。新化学实体，指的是以前这种化合物都没有用于人体治疗。新药研发的流程包括药物发现、临床前研究、临床研究和上市。药物发现通常需要3-5年，在上千个化合物中寻找；

临床前研究一般需要5-6年，在上百个化合物中；临床研究需要5-7年，在个位数到十个中研究；直到能够通过上述一关关、一道道检验药物安全性和有效性以后，就只有1种药物获批上市。所以，新药研发的典型特点是，耗费大、投入高、研发周期长。

新药研发最基本步骤

可以归纳为六个方面，新化合物发现、临床前研究、新药申请（IND，就是申请进入人体临床试验）、临床试验和临床前研究（继续）补充、新药上市申请（NDA）和上市监测阶段。

早期发现阶段，您可能还了解很少

这是一个随机筛选和意外发现过程，或是由天然产物中获得模型化合物、由受体结构或模式推测化合物等，这是目前获得目标化合物常见方法。随后进行体外筛选、动物药理试验。动物药理试验主要观察在动物体内是否有效。急性毒性和长期毒性试验。不要忘了当顺利做完以上动物试验后，在进入人体临床试验前，还必须把化合物研制成为制剂。

制剂，要考量药物作用部位，首选是直接用药部位，再次是全身用药。药物剂型选择，例如口服剂型、片剂通常是首选，其次才是肌肉注射剂，最后才是静脉注射剂。当完成上述工作，并提交IND申请获批后，就是人体临床试验阶段。

新药临床试验阶段

在动物实验有效，并且效果显著，并不代表在人体中同样有效。这些药物可能在人体内疗效比如在动物实验中，也可能超出动物实验的疗效。要想真正说明新药有效，就必须在人体中完成临床随机对照试验。临床I期通常会有20-80名受试者，研究几个月，这个阶段主要以评估药物安全性为主，并确定药物人体代谢机制及药学。按照以往全球I期临床成功概率，这个阶段成功率不到50%。

II期临床通常在几百名受试者中，研究1-2年，这个阶段主要评估的是药物有效性，以及药物不良事件发生风险，II期临床成功率不足30%。III期临床通常在数百至数千名受试者中，研究1-4年，一般需要3年时间，II期是一个扩大研究范围阶段，更获得更全面的安全性和有效性数据，III期成功率只有5%-10%左右。因此，平均20-30种候选药物，最后才有1种会最终获批上市。

所以，您还需要知道，新药研发存在较大不确定性，研发失败率也相当高。

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